Los llamados medicamentos “huérfanos” están destinados a tratar enfermedades que, por su rareza no resultan atractivos a los patrocinadores, quienes se muestran reacios a desarrollarlos ya que no se recuperaría el capital invertido en la investigación y en el desarrollo del producto.

Enfermedades raras

• Hay más de 7.000 enfermedades raras.
• Afectan a 5 de cada 10.000 personas.
• Alrededor del 80% son de origen genético.
• Pueden afectar al 3-4% de los neonatos.

¿Qué significa obtener la designación de medicamento huérfano?

Se solicita la designación de medicamento huérfano de forma voluntaria y libre de coste porque con ella pueden beneficiarse de los incentivos contemplados en la regulación, sin los cuales muy probablemente la comercialización de dicho medicamento no generaría suficientes ingresos para justificar la inversión necesaria. Esta designación nos indica que el medicamento cumple con la definición de huérfano establecida por la Comisión Europea.